Nature子刊公布全球首款进入2期临床AI药物的研发历程，李开复：AI将彻底改变药物研发｜钛媒体AGI

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【模型公司】 月之暗面
【模型名称】 moonshot-v1-32k
【摘要评分】 ★★★★★

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【关键词】 AI药物、肺纤维化、Insilico Medicine、临床试验、IPF治疗

近日，英国《自然》杂志子刊《Nature Biotechnology》发表了一篇关于全球首款利用人工智能（AI）技术发现的肺部疾病新药INS018_055的最新人体临床2期试验结果的论文。该药物针对特发性肺纤维化（IPF），在临床前研究中显示出显著疗效和良好的药代动力学及安全性。这是全球首个进入人体临床2期的AI研发药物，对药物发现领域具有重大意义。

论文作者、AI生物科技公司Insilico Medicine创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，生成式AI在简化早期药物发现方面具有潜力，有望解决行业面临的成本和效率挑战。创新工场董事长兼首席执行官李开复博士认为，人工智能对数据的利用将彻底改变药物研发，Insilico Medicine的TNIK项目是一个很好的例子。

Insilico Medicine成立于2014年，致力于建立AI驱动的药物发现及开发平台，识别新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。公司已搭建涵盖30余条管线的多元化疗法组合，并将其中6个领先项目推进到临床阶段。目前，公司已进入IPO阶段，向港交所提交了招股书。

Insilico Medicine选择纤维化作为研究重心，采用组织纤维化相关的组学和临床数据集，对Pharma.AI平台下属的靶点发现引擎PandaOmics进行训练。PandaOmics平台通过深度特征合成、因果关系推断和全新通路重建等过程提名潜在靶点列表。经过多次迭代筛选，团队发现了候选分子INS018_055。

在临床前研究中，INS018_055显示出对IPF的显著疗效，并在多个细胞系和多个物种的药代动力学和安全性研究中显示出良好的结果。2021年2月，INS018_055被提名为临床前候选化合物。从TNIK被提名为潜在IPF治疗靶点到候选分子的发现，仅用了18个月。

2021年11月，INS018_055在澳大利亚完成首次人体微剂量试验，展现了良好的药代动力学和安全性特征。在新西兰和中国进行的I期试验中，INS018_055在健康受试者中完成了单次剂量递增（SAD）和多次剂量递增（MAD）队列研究。国际多中心1期临床试验表明，INS018_055具有良好的安全性、耐受性和药代动力学（PK）特征，支持后续2期临床试验开展。

目前，两项随机、双盲、安慰剂对照的2a期临床试验正在中美两地同步开展，旨在评估INS018_055的安全性、耐受性、药代动力学特征，并评估其针对IPF患者肺功能的初步疗效。这一成果有望为全球500万罹患IPF的患者带来希望。